国家药监局发布临床急需境外新药名单罕见病药居多

为落实国务院常务会议有关会议精神，加快临床急需境外新药进入我国，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会制定了《临床急需境外新药审评审批工作程序》，并按程序组织专家遴选出临床急需境外新药，以下是名单。

第二批临床急需境外新药名单

第二批临床急需境外新药名单于2019年5月29日正式发布，名单涉及26个品种，其中以“罕见病用药”为临床急需原因的有17个，占比超过65%。诺和诺德的长效生长激素Norditropin®、西安杨森治疗肺动脉高压的波生坦分散片、赛诺菲的阿仑单抗等多个跨国药企的重磅产品均在名单中。

序号	药品名称（活性成分）	企业名称（持证商）	治疗领域	适应症	列为临床急需原因
1	Biopten Granules 10%，2.5%（sapropterin hydrochloride）	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	内分泌和代谢病	1. 降低因二氢喋啶合成酶和二氢喋啶还原酶缺乏导致的高苯丙氨酸血症患者的血清苯丙氨酸水平（a型高苯丙氨酸血症）。2. 降低四氢喋啶反应性高苯丙氨酸血症患者的血清苯丙氨酸水平（BH4反应性高苯丙氨酸血症）。	罕见病用药。
2	NORDITROPIN (somatropin) injection,	NOVO NORDISK INC	内分泌和代谢疾病	1.Noonan 综合症 2.Prader-Willi综合症	罕见病用药。
3	Crysvita (Burosumab)	Kyowa Kirin Limited	内分泌和代谢病	X连锁低磷佝偻病	罕见病用药。目前尚无有效治疗药物。
4	Increlex (Mecasermin [rDNA origin]) Injection	IPSEN INC	内分泌	儿童严重原发性胰岛素样因子1缺乏；生长激素受体基因缺陷；体内出现生长激素中和和抗体导致的生长不足的患儿。	罕见病用药。儿童用药
5	Aldurazyme (laronidase)	BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.	遗传代谢性疾病	黏多糖贮积症I型	罕见病用药。
6	Elaprase (Indursulfase) Injection	Shire Human Genetic Therapies, Inc.	遗传代谢性疾病	黏多糖贮积症II型	罕见病用药。
7	Fabrazyme（Agalsidase Beta）	Genzyme Europe B.V.	遗传代谢性疾病	法布雷病	罕见病用药。
8	Replagal（Agalsidase alfa）	Shire Human Genetic Therapies AB	遗传代谢性疾病	法布雷病	罕见病用药。
9	Galafold（Migalastat hydrochloride）	Amicus Therapeutics UK Ltd	遗传代谢性疾病	法布雷病	罕见病用药。
10	Erleada (apalutamide)	Janssen Biotech, Inc.	肿瘤	非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）	临床优势明显。
11	Lysodren(mitotane)	HRA Pharma	肿瘤	肾上腺皮质癌	目前尚无有效治疗药物。
12	ALPROLIX [Coagulation Factor IX (Recombinant), Fc Fusion Protein]	Bioverativ Therapeutics Inc	血液系统疾病	乙型血友病	罕见病用药。本品为长效制剂，半衰期延长，可减少给药频次，较目前治疗手段有明显临床优势；已有亚洲国家和地区的使用经验。
13	Maviret(Glecaprevir/Pibrentasvir)	AbbVie Deutschland GmbH Co. KG	感染性疾病	丙肝	1、涉及公共卫生；2、重症丙肝危及生命；3、本品较上市产品有治疗优势。

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第一批临床急需境外新药名单

第一批临床急需境外新药名单于2018年11月1日正式发布，第一批临床急需境外新药一共有48个，其中，8个品种已获批上市，本次按程序对外公布了其他40个品种名单。纵观第一批这40个全球重磅品种，大多都是罕见病、临床急需的特效药。其中包括：吉列德公司的两款丙肝新药、诺华治疗银屑病的Secukinumab、礼来治疗软组织肉瘤的Olaratumab等。

序号	药品名称（活性成分）	企业名称（持证商）	治疗领域	适应症	列为临床急需原因
1	Siltuximab	Janssen Biotech, Inc.	免疫系统	多中心卡斯特莱曼病	罕见病用药
2	Elosulfase Alfa	Biomarin Pharmaceutical Inc.	内分泌和代谢病	IVA型黏多糖贮积症	MPS IVA是罕见疾病。MPS IVA是一种遗传疾病，由于体内降解糖胺聚糖（GAG）的溶酶体酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺失或活性不足，造成GAG及其代谢物硫酸角质素（KS）和6-硫酸软骨素在多器官和组织内逐渐贮积，进而导致器官功能减退。最常见特征为进展性骨骼发育不良、频繁手术以及活动能力、呼吸功能受限和早期死亡。MPS的治疗主要有骨髓移植或造血干细胞移植）、酶替代治疗。现目前中国尚无MPS IVA治疗药物或酶替代等治疗方法，本品是唯一一种适用于MPS IVA患者疾病缓解的药物，属临床急需。
3	Selexipag	ActelionPharmaceuticalsLtd	呼吸系统	肺动脉高压	肺动脉高压是一种严重威胁生命的疾病，其中特发性肺动脉高压属于罕见病。目前国内已经上市的用于成人PAH的特异性治疗药物仅有：吸入用伊洛前列素溶液、波生坦片、安立生坦片和曲前列尼尔注射液、马昔滕坦片和利奥西胍片，但临床仍存在未被满足的需求。本品已有研究显示用于治疗肺动脉高压（PAH，WHO第1组）以延缓疾病进展及降低因PAH而住院的风险。为临床提供更多选择。
4	Brodalumab	Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd.	皮肤疾病；免疫系统	寻常型银屑病,银屑病关节炎,红皮病型银屑病,脓疱型银屑病,斑块状银屑病	银屑病是一种慢性、复发性、免疫介导多系统疾患，降低患者生活治疗，严重的致残。皮肤病变的类别为红皮型，表明其同时涉及脉管系统（红斑）和表皮（鳞屑形成增多）。传统药物（甲氨蝶呤（MTX）、阿维A、环孢素及其他药物）存在多种潜在毒性。本品国外研究中被证明具有治疗效果并且耐受性良好，目前国内暂无此作用机制药物上市用于银屑病治疗。
5	Canakinumab	Novartis Pharmaceuticals Corporation	免疫系统疾病	系统性幼年特发性关节炎,冷吡啉相关的周期性综合征，高免疫球蛋白D综合征,家族性地中海热,肿瘤坏死因子受体相关周期性综合症,关节炎	冷吡啉相关的周期性综合征是罕见病，为遗传性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎症综合征、穆-韦二氏综合征、新生儿多系统炎症综合征等。主要表现为皮疹、发热、关节痛、肌痛等。病情日益加重在中国目前无有效治疗药物，临床急需。目前国内缺乏有效治疗药物
6	Denosumab	Amgen Europe B.V.	肿瘤	骨转移性实体瘤, 骨癌, 实体瘤, 巨骨细胞瘤, 多发性骨髓瘤, 高钙血症, 类风湿性关节炎, 骨质疏松症	骨巨细胞瘤发病率低，3/100万，好发于青壮年，对手术切除可能导致严重功能障碍的患者以及不可切除的中轴骨病变患者确无有效的治疗手段，Denosumab国外研究显示达到70%以上的肿瘤缓解率
7	Fingolimod HCl Oral Capsules	Novartis Pharmaceuticals Corp	免疫系统疾病	多发性硬化症	罕见病用药
8	Ponatinib	Ariad Pharmaceuticals Inc	肿瘤	慢性髓细胞性白血病; 急性淋巴细胞白血病; 白血病	Ponatinib 为第三代Bcr-Abl激酶靶向抑制剂，对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有以伊马替尼为代表的靶向抑制Bcr-Abl激酶的CML治疗药物普遍存在的、因激酶突变引起耐药性的缺陷。
9	Vedolizumab	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	消化系统	溃疡性结肠炎; 克罗恩氏病	克罗恩病是一种原因不明的肠道炎症性疾病。该疾病病因不明，病情常有反复，急性重症病症预后较差，近期死亡率3%-10%左右。目前尚无根治疗法，主要为支持疗法和对症治疗，主要为SASP、5-ASA、肾上腺皮质激素、硫唑嘌呤、环孢素等。溃疡性结肠炎是一种原因不明的慢性结肠炎，病程漫长反复发作，合并结肠穿孔，病死率高达20%-50%，目前的治疗药物包括症治疗，主要为SASP、5-ASA、肾上腺皮质激素、ACTH。该品种抑制的靶点，在CD和UC介导炎症过程发挥重要作用，因此该品种为病因治疗，具有较好的有效性和安全性，具有一定临床优势，为临床提供选择。
10	Eliglustat	Genzyme Corp	内分泌和代谢病	戈谢病	罕见病用药,用于1型戈谢氏病患者，临床急需。本品为第二代底物清除疗法SRT产品，用于更广泛的戈谢氏病I型患者。
11	Secukinumab	Novartis Pharma K.K.	皮肤疾病；免疫系统	银屑病,银屑病关节炎,强直性脊柱炎	银屑病是一种慢性、复发性、免疫介导多系统疾患，降低患者生活质量，严重的致残。传统药物（甲氨蝶呤（MTX）、阿维A、环孢素及其他药物）存在多种潜在毒性。本品国外研究中被证明具有治疗效果并且耐受性良好，目前国内暂无此作用机制药物上市用于银屑病治疗。
12	Ixekizumab	ELILILLYANDCOMPANY	皮肤病；免疫系统	斑块状银屑病; 银屑病关节炎; 红皮病型银屑病; 脓疱型银屑病; 寻常型银屑病	银屑病是一种慢性、复发性、免疫介导多系统疾患，银屑病是一种慢性、复发性、免疫介导多系统疾患。中至重度银屑病可降低降低生活质量甚至致残，传统药物（甲氨蝶呤（MTX）、阿维A、环孢素及其他药物）存在多种潜在毒性。本品国外研究中被证明具有治疗效果并且耐受性良好，本品为IL-17单抗药物，对IL-17A具有较高的亲和力和特异性。目前国内暂无此作用机制药物上市用于银屑病治疗。
13	Enasidenib mesylate	CELGENECORP	肿瘤	急性骨髓性白血病	Enasidenib 是全球首个批准的针对IDH2突变的成人 AML 患者的药物，IDH2突变在AML中大约占17%。对于复发难治的AML目前尚无标准的有效治疗，国外研究显示本品在具有IDH2突变的复发难治的AML中获得23%的完全缓解率和8.2个月的缓解持续时间。
14	Icatibant	Shire Orphan Therapies GmbH	心脑血管疾病	遗传性血管性水肿	遗传性血管水肿是一种罕见、严重的常染色体显性遗传病，预计患病率为1/50000。在临床上，HAE患者会出现可累及多个解剖学部位（包括胃肠道、面部组织、声带和喉头、口咽、泌尿生殖区域和/或双臂和双腿）的软组织水肿复发性急性发作。喉部发作可因窒息之风险而危及生命。目前尚无有效治疗手段。
15	Dalfampridine	Acorda Therapeutics Inc	免疫系统疾病	多发性硬化症	罕见病用药
16	Vismodegib	Genentech Inc	肿瘤	基底细胞癌	基底细胞癌为最常见的皮肤恶性肿瘤。Vismodegib为全球首个上市hedgehog通路抑制剂，首个被批准用于治疗基底细胞癌的药物。国外研究显示在无有效治疗的转移性基底细胞癌患者中可达到43%的肿瘤缓解率
17	Apremilast	Celgene Corp	免疫系统；皮肤病	银屑病关节炎; 银屑病	银屑病是一种慢性、复发性、免疫介导多系统疾患。中至重度银屑病可降低降低生活质量甚至致残，传统药物（甲氨蝶呤（MTX）、阿维A、环孢素及其他药物）有效性有限且存在多种潜在毒性。本品国外研究中被证明具有治疗效果并且耐受性良好。本品为口服途径给药，全新的作用靶点。目前国内暂无此作用机制药物上市用于银屑病治疗。
18	Rilonacept	Regeneron	免疫系统疾病	冷吡啉相关的周期性综合征,穆-韦二氏综合征,家族性寒冷型自身炎症综合征,家族性乳糜微粒血症	冷吡啉相关的周期性综合征是罕见病，为遗传性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎症综合征、穆-韦二氏综合征、新生儿多系统炎症综合征等。主要表现为皮疹、发热、关节痛、肌痛等。病情日益加重在中国目前无有效治疗药物，临床急需。
19	Tetrabenazine	Prestwick	精神障碍；神经系统疾病	亨廷顿氏舞蹈症	亨廷顿舞蹈症是一种罕见的常染色体显性遗传病，目前无有效治疗手段。本品为氘代丁苯那嗪，已有临床研究显示，本品用于治疗亨廷顿舞蹈症具有明确的疗效。
20	Ecallantide	Dyax Corp.	血液系统疾病	遗传性血管性水肿	遗传性血管水肿是一种罕见、严重的常染色体显性遗传病，预计患病率为1/50000。在临床上，HAE患者会出现可累及多个解剖学部位（包括胃肠道、面部组织、声带和喉头、口咽、泌尿生殖区域和/或双臂和双腿）的软组织水肿复发性急性发作。喉部发作可因窒息之风险而危及生命。目前尚无有效治疗手段。

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